Medivir制药公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MIV-818孤儿药物称号（ODD），用于治疗最常见的原发性肝细胞癌（HCC）。孤儿药物称号为药物开发人员提供了诸多好处，包括临床试验的税费抵免以及长达7年的营销排他性。

肝癌是全球第五大最常见的癌症，但在欧洲和美国却是罕见的疾病。尽管有疗法可用，但中晚期肝癌的治疗益处很低，死亡率仍然很高。肝癌是一种非常多样化的疾病，具有多种癌细胞类型，并且没有肿瘤特异性突变，这导致了分子靶向药物在肝癌中的有效性很低。总体治疗效益有限，加上中晚期肝癌患者的总体预后较差，导致医疗需求远未得到满足。

MIV-818是一种前药，旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化。它有可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物。