标靶治疗又称靶向治疗，顾名思义是针对某些疾病特定「靶点」的药物治疗，最广泛应用于癌症或一些自身免疫疾病。「靶点」一般可以是基因变异的细胞受体，例如细胞表面标志物、融合蛋白，以及由基因扩增而产生的标志物等。

现时针对不同癌症的标靶药物已经有超过100种，其中一些只可以单独使用(例如肺癌)。而某些则可以结合其他治疗方法如化疗，以医治结直肠癌等的癌症；或是结合放射治疗以医治头颈癌等的癌症；又或者是结合其他标靶治疗使用。以肺癌为例，标靶治疗已成为带有驱动基因突变、第四期肺癌的一线治疗，与传统化疗比较，标靶治疗能够提高生存标靶治疗率、减少副作用及改善生活质素，这些都已经在国际第三期随机对照临床试验获得充分证实。

虽然标靶治疗的副作用相对化疗少，但是本身也有个别限制。标靶治疗会在治疗一段时间后渐渐失效。这是因为仍然留在病人身体内的癌细胞，会逐渐适应及对标靶治疗产生抗药性。幸好医学界近年已揭开某些抗药性机制的面纱，透过针对特定的抗药性机制，从而设计出新一代标靶药物，使病人得以继续使用标靶治疗去控制病情，及推迟使用一些副作用较大的传统治疗。要留意的是，这些新一代标靶药物亦会出现抗药性，我们必须继续去查找这些新的抗药机制，才能设计出更有效的标靶治疗。