【香港商报网讯】记者万家成报道：香港浸会大学中医药学院昨日宣布，研究团队利用人工智能技术，成功研发一种崭新的适配子(即单链脱氧核糖核酸)，以治疗俗称「玻璃骨」的成骨不全症。这是香港首次有药物获得美国食品药物管理局(FDA)的「孤儿药」认定。

利用人工智能筛选适配子

成骨不全症是罕见遗传性骨疾病，全球平均每10万人便有6至7人患上，本港估计有700至800名患者，目前缺乏有效的治疗药物。目前普遍采用的单株抗体生物疗法，可改善成骨不全的症状，但该疗法会导致病人出现重大心血管疾病风险。

由浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授、浸大整合生物信息医学与转化科学研究所所长吕爱平讲座教授领导的研究团队，策略性地筛选并优化一种新的分子--抗骨硬化蛋白核酸适配子，能明显促进成骨不全小鼠的骨形成，而该适配子不会增加心血管疾病的风险。

团队运用微流控系统筛选出数以万计的抗骨硬化素适配子后，再利用人工智能科技进一步锁定理想的候选分子。张戈教授表示，透过「新一代基因排序系统」取得数以千个候选序列，却无法逐一描述每个序列，但透过人工智能却可以计算出来，可以节省人手，缩减筛选时间，也可减少试剂消耗。

获美当局「孤儿药」认定

浸大发现的崭新抗骨硬化素适配子今年8月获美国FDA「孤儿药」认定。在美国，《孤儿药法》容许FDA给予治疗罕见疾病药物特殊的地位，亦即「孤儿药」认定。取得「孤儿药」认定将为后续的药物研发带来不少好处，包括进行认可临床实验时可获税务优惠。团队预计最快可以在3年后进行临床测试。