培西达替尼Pexidartinib（Turalio，Daiichi Sankyo）

8月2日，美国FDA宣布批准新型口服药物Pexidartinib（Turalio，Daiichi Sankyo）用于治疗身体机能严重受限且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者。

Pexidartinib是一种新型口服小分子抑制剂，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。本品曾获美国FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。

这项批准是基于来自120名症状性晚期TGCT患者的随机III期ENLIVEN试验的数据，主要终点是治疗25周后的总反应率（ORR）。结果显示，Turalio治疗组的ORR达到了38％，显著高于安慰剂组。Turalio治疗组的CR和PR率分别为15％和23％。